一种被称为“癌症治疗的未来”的新疗法已获批用于治疗一种血癌，医生们称，这标志着对传统治疗方法无效的最严重患者的癌症护理模式“开始发生全面转变”。

这种名为CARVYKTI的疗法已被澳洲药品局（TGA）批准用于治疗之前的三种其他治疗方法都无能为力的多发性骨髓瘤患者。

该疗法是澳洲首次批准用于治疗常见癌症的CAR T细胞疗法，这是一种个性化的免疫疗法，通过重新设计患者自身的T细胞来杀死癌细胞。该疗法是一种“一次性”的治疗，可对癌症进行功能性治疗。

开创该疗法的澳洲科学家说，该疗法可以使80%的癌症在二三十年内得到治愈，估计在未来25年内将有450万人确诊癌症。

医生需要先从接受CAR T细胞疗法的患者身体中抽取一定量的血液，送到一个特殊实验室，在那里“重新设计”患者自身的T细胞，使细胞表面携带被称为嵌合抗原受体（CARs）的特殊结构。这些CAR T细胞被重新注射到患者体内后将会迅速繁殖，而工程化的受体会帮助患者自身的T细胞识别并攻击全身的癌细胞

彼得?麦卡勒姆癌症中心（Peter MacCallum Cancer Centre）血细胞治疗中心（Centre for Blood Cell Therapies）主任、墨尔本Epworth医院分子肿瘤学主任普林斯（Miles Prince）说：“这种疗法彻底改变了癌症治疗的范式。这是一种一次性的活体药物，可以治愈那些原本无法治愈的癌症患者。”

TGA向《澳洲人报》证实，它已经批准了CARVYKTI，它的通用名称是cilta-cel，该疗法将很快在澳洲药品登记册（Australian Register of Therapeutic Goods）上公布，并已获批用于此前接受过至少三种抗癌疗法的患者，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体。

然而，新疗法获批并不意味着患者可以随时获得该疗法，因为医疗服务咨询委员会（Medical Services Advisory Committee）此前拒绝批准该疗法获得公共资助。

制药公司杨森（Janssen）证实它将向该委员会提出紧急报销申请，供其在11月的会议上审议。

多发性骨髓瘤是一种血癌，由骨髓中的浆细胞发展而来。在澳洲，每年约有1100人被诊断为多发性骨髓瘤，估计五年生存率为55%。据估计，CAR T细胞疗法每年可以帮助约880名多发性骨髓瘤患者。

目前有100多项临床试验正在测试CAR T细胞疗法的疗效，“用于大量的适应症”，包括许多癌症、自身免疫性疾病，甚至传染病。另外三种CAR T细胞疗法已经在澳洲获批用于治疗非常罕见的淋巴瘤类型，但CARVYKTI的批准标志着该疗法首次获准用于一种常见癌症。

Evohealth报告说，临床试验得出了“令人信服的证据”，显示72%至97%的多发性骨髓瘤患者对CAR T细胞疗法有反应，多达77%的患者的病情在一年后都未恶化。

本周发表在《新英格兰医学期刊》上的研究证实了cilta-cel作为多发性骨髓瘤患者早期治疗方法的疗效，澳洲科学家参与的一项同行评审研究发现该疗法可以阻止多发性骨髓瘤的四分之三的进展。